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驶入转分化“高速路”:微知卓如何让细胞治疗“见微知著”?

时间:2019-10-25 16:49:24 来源:网络整理 作者:刺客 阅读:2726次

2011年,中国科学院上海生物化学与细胞研究所的许李健博士在《自然》杂志上发表了一篇耸人听闻的文章。本文的重点是通过“转分化”将相对容易获得的脐带成纤维细胞转化为不太容易获得的另一个肝细胞。简而言之,它是让人类细胞走一条“高速路”,可以迅速转化为另一个功能细胞。

由于他早期在诺华从事新药研发,潘国玉的研究领域是肝毒性和代谢。看到这个研究结果,他自然想到了这项技术的巨大应用潜力。同时,在中国科学院试点项目的支持下,汇力健团队开始将这一新成果应用于生物人工肝的研发。

在鼓励科技成果创新和产业化政策的推动下,上海伟志卓生物技术有限公司(以下简称“伟志卓”)于2015年下半年成立。它被命名为"韦志卓",希望"看到韦志卓",把握潮流的力量。

后来,在一家跨国制药公司工作并有丰富工业化经验的陈玉宁被发现担任首席执行官。在与团队沟通后,后者坚定了自己创业的选择:“团队非常可靠,市场需求真实,技术创新...所有因素都会让你认为这是一个非常合适的时机,这真的是一个巧合。”

团队组建后不久,韦志卓从松和资本获得了1000万元的战略投资与合作。2018年,韦志卓又赢得了丁晖5000万元的首轮投资。

不久,该公司推出了首个产品肝素生物人工肝,这是一种为严重肝功能衰竭患者提供的体外肝脏透析系统。其基本原理是利用“直接转分化”技术获得的肝细胞部分替代肝衰竭患者的肝脏,执行代谢解毒和蛋白质合成功能,帮助患者净化血液,改善内部环境,最终帮助肝衰竭患者的肝脏再生。目前,该产品已通过十多项临床研究,正在提交nmpa审批。预计大规模临床试验将于明年正式启动。

未满足的1000亿级市场

中国有1亿乙肝病毒携带者和100万重症肝病患者,每年有100多万患者患有肝衰竭。肝功能衰竭的死亡率很高(28天内的死亡率可高达50%)。目前,市场上绝大多数肝衰竭患者的治疗方案疗效有限。

唯一被证明有效的治疗方案是肝移植,治疗费用为60万-100万元,且缺乏肝脏来源。大多数病人在等待肝脏来源时死亡。统计数据显示,全国每年只能进行4000至5000次肝移植,与35万名危重病人的需求相比,这是一个小数目。

韦志卓的生物人工肝为患者提供了另一种选择。据了解,韦志卓生物人工肝产品的小规模临床研究数据显示,患者28天存活率为100%,90天存活率为90%。“许多病人躺在床上,自己拿着盐袋出来。这给了我们很大的成就感,也很高兴能够帮助这些病人。”陈玉宁说道。

值得一提的是,这项在湖南省人民医院进行的临床研究今年已被美国肝病研究协会(aasld)接受。“这具有重大的临床突破意义,证明我们以前的工作已经得到学术界的认可。我们还将有机会与世界各地更多的临床专家进行研究和讨论。”她说。

陈玉宁预测,“这是一个1000亿美元的市场。”

不久前,专注于使用诱导多能干细胞(ipsc)平台的蓝石疗法公司被拜耳制药公司以10亿美元收购,另一家生产胰岛细胞的美国生物技术公司semma也被复地制药公司以9.5亿美元完全收购。对这两家公司来说,收购的确是一个好结果,而且它们与韦志卓处于同一阶段。

对此,陈玉宁表示,来自这些行业的好消息表明,细胞疗法的拐点正在上升,全球资本市场和大型工业公司对这一新技术的接受和认可也在上升,越来越多的投资者对此感兴趣。

原始直接细胞转分化技术

在国际市场上,生物人工肝已经有类似的产品,已经进入临床试验阶段,并显示出一定的疗效。国内外许多医院也在进行肝细胞移植治疗。

潘国玉告诉记者,该领域的核心难题是如何确保细胞的功能和来源,细胞是生产生物人工肝的“原料”。他认为一个好的细胞来源必须同时具备至少三个条件:第一,安全性;第二,它是有效的。第三,它可以大规模扩展。“为了平衡这三个因素,生物人工肝产品有可能商业化,但不是所有的肝细胞都能做到。”他说。

在国际上,用于生物人工肝的细胞来源有:猪肝细胞、胚胎干细胞、胎儿肝细胞、肝癌细胞等。确定它们都有本质缺陷——代谢解毒功能不是特别好,这与正常的肝细胞功能相差甚远,生产的生物人工肝显然不能达到预期的效果。

丁晖投资公司执行董事孙伟也表示,生物人工肝的质量主要取决于细胞功能的质量。在丁晖投资魏志卓之前,它已经收集了世界上先进的细胞。“与全球水平相比,微波治标使用的细胞是目前生物人工肝中最好的细胞,最接近人类肝功能,具有较强的解毒和代谢功能。”他说。

特别是韦志卓的细胞通过突破“肝细胞样”体外培养技术成功分化成纤维细胞。与市场上流行的诱导多能干细胞(诱导多能干细胞)两步间接分化技术相比,公司的直接分化技术不仅可以节省大量时间和成本,还可以保证细胞质量。

潘国玉解释道,“例如,从杭州到南京,我们只能经过杭州到上海,然后换乘从上海到南京的绿皮列车。有了这项技术,我们就有了从杭州到南京的直达高速铁路。”

附属专业投资者

像许多其他擅长技术但在国外很少的公司一样,韦志卓在筹集资金时经常会受到投资者的三次心灵拷问——首先,美国有类似的产品吗?它达到了什么阶段?第二,为什么美国人不做,而中国人可以做?第三,你认为你怎样才能做到?

潘国玉认为,在细胞治疗领域,中国科学家有理由比在小分子和大分子领域更有信心。“欧洲和美国在小分子药物领域处于领先地位,但在某些方面,中国可能会迎头赶上。在大分子领域,中国的原药应该比小分子更接近国外领先水平。在细胞和基因治疗领域,发展的时间几乎是一样的。中国的许多优秀基础研究首次真正达到世界领先水平。向应用的转变将开启第四波制药革命。”他补充说,中国是一个肝病大国,在研发和临床实践方面具有先天优势。此外,汇力在活肝细胞治疗领域的积累和沉淀也给了韦志卓更多的信心和信心。

专业投资机构的选择也是认可。孙伟告诉记者,丁晖的投资是众所周知的。开始时,主要考虑因素是:第一,评估相对安全,潜在风险小,登记过程相对平稳;其次,技术的确是一项国际举措。第三,团队经验丰富,相辅相成。他补充说,“团队的执行力非常强。基本上,在我们投资的初始阶段,我们一致认为有些事情基本上是按照我们应该做的进行的,而且每次节点都完成得非常好。”

潘国玉也对《丁晖资本》做了很好的评价。“何新博士(丁晖资本的创始管理合伙人)是一个非常情绪化的人。我们的合作非常顺利,他们的专业性非常强。无论是投资还是投资后服务,对我们都很有帮助。例如,公共关系和发展局将帮助寻找下一轮融资,并将参与与政府的沟通。”

目前,除了生物人工肝的核心产品外,韦志卓还在开发新产品。韦志卓新产品的研发也已大力开展。在过去的一年里,新成员被添加到它的“肝细胞”生产线上。例如,新的高质量人肝细胞增殖物可用于药物筛选和疾病模型构建。遗传性代谢疾病的细胞疗法也正式提上日程(包括许多过去治疗不好、只能通过肝移植治疗的罕见疾病);此外,肝病的早期干预和患者自体细胞的移植也已初步验证。韦志卓的长期愿景开始逐渐成为现实:为不同阶段的肝病患者提供不同的针对性和准确性治疗。

孙伟认为,韦志卓拥有一支经验丰富的团队、世界领先的技术和巨大的市场,因此它成功的概率更高。

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